FDA批准Braftovi（康奈非尼）联合西妥昔单抗用于经治BRAF V600E突变转移性结直肠癌治疗

辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其旗下药物Braftovi®（康奈非尼，encorafenib）联合西妥昔单抗（商品名：爱必妥，ERBITUX®），用于治疗经FDA批准检测方法确认存在BRAF V600E突变、且既往接受过治疗的成年转移性结直肠癌（CRC）患者。此次批准基于BEACON CRC试验的研究结果，该试验是目前唯一一项专门针对既往接受过治疗的BRAF V600E突变转移性结直肠癌患者开展的III期临床试验。

辉瑞全球产品开发部肿瘤学首席开发官克里斯·博肖夫医学博士、哲学博士表示：“我们对FDA批准康奈非尼联合西妥昔单抗这一方案深感欣慰，因为我们始终致力于研发靶向药物，为特定突变驱动型癌症患者提供帮助。我们要感谢参与III期BEACON CRC试验的患者与研究人员，如今我们能够为既往接受过治疗的BRAF V600E突变转移性结直肠癌患者提供这一靶向治疗选择，我们对此深感自豪。展望未来，我们将持续探索该治疗方案在更早治疗阶段的应用价值。”

BEACON CRC试验结果显示，康奈非尼联合西妥昔单抗方案在多项疗效指标上均显著优于对照组（伊立替康联合西妥昔单抗或FOLFIRI方案联合西妥昔单抗）：在总生存期（OS）方面，联合治疗组中位总生存期为8.4个月（95%置信区间[CI]：7.5~11.0个月），对照组为5.4个月（95%置信区间[CI]：4.8~6.6个月），死亡风险比为0.60（95%置信区间[CI]：0.45~0.79），差异具有统计学意义（p=0.0003）；在客观缓解率（ORR）方面，联合治疗组客观缓解率达20%（95%置信区间[CI]：13%~29%），对照组仅为2%（95%置信区间[CI]：0%~7%），差异显著（p<0.0001）；在无进展生存期（PFS）方面，联合治疗组中位无进展生存期为4.2个月（95%置信区间[CI]：3.7~5.4个月），对照组为1.5个月（95%置信区间[CI]：1.4~1.7个月），疾病进展或死亡风险比为0.40（95%置信区间[CI]：0.31~0.52），差异具有统计学意义（p<0.0001）。

美国得克萨斯大学MD安德森癌症中心胃肠道肿瘤学副教授斯科特·科佩茨医学博士、哲学博士（FACP）指出：“BRAF突变在转移性结直肠癌患者中的发生率约为15%，此类患者通常预后较差。作为针对既往接受过治疗的BRAF V600E突变转移性结直肠癌患者的首个且唯一靶向治疗方案，康奈非尼联合西妥昔单抗为这些患者带来了迫切需要的新治疗选择。”

在接受康奈非尼联合西妥昔单抗治疗的患者中，发生率≥25%的最常见不良反应包括：疲劳、恶心、腹泻、痤疮样皮炎、腹痛、食欲下降、关节痛及皮疹。

FDA为该适应症申请授予了优先审评资格与突破性疗法认定。其中，优先审评资格授予那些可能在治疗方面取得重大进展，或为缺乏有效治疗手段的疾病提供新疗法的药物。